Tieteellisen näytön monimuotoisuus

Peter Gøtzschen kohtalo puhuttaa maailmalla

Independent-lehden artikkeli  Miksi asiantuntijat marssivat ulos lääketieteellisen tutkimuksen huippuyksiköstä?  kertoo Peter Gøtzschen erottamisesta Cochrane-yhteisön johtoryhmästä. Tätä käsittelin edellisessä kirjoituksessani. Independent  pohtii lääketieteellisen tutkimusnäytön ympärille kehkeytynyttä kriisiä kahdesta näkökulmasta:  näytön yleisen luonteen sekä näytön puolueellisuuden, tarkemmin sanoen vinouden (bias) kannalta.

Erilaisten hoitotapojen hyödyistä asiakkaille voidaan saada tietoa tieteellisen tutkimuksen sekä käytännön kokemuksen avulla. Tieteellisin menetelmin hankittua näyttöä, todistetta tai tietoa pidetään yleisesti tarkempana ja vakuuttavampana kuin hoitohenkilökunnan, lääkäreiden ja muiden hoitajien kokemuksiin perustuvaa tietoa tai potilas-asiakkaan omaa kokemustietoa hoidostaan. Nämä kaikki ovat tärkeitä kokonaisvaltaisessa hoidossa.

Ohjaako metodi liika tutkimusta?

Independent-lehti viittaa näytön luonnetta pohtiessaan tutkija Trisha Greenhalghiin, joka on kritisoinut Cochrane-systeemin noudattamaa ”näytön hierarkia”-mallin dominoivuutta lääketietieteellisessä tutkimuksessa. Tämä malli asettaa eri tutkimusmetodit arvohierarkiaan. Korkeimmalla hierarkian tasolla ovat meta-analyysit ja systemaattiset katsaukset, jotka nojaavat  satunnaistettuihin kliinisiin kokeisiin, jotka lääketutkimuksissa tavanomaisesti ovat plasebokontrolloituja eli  niissä tutkittavan lääkkeen tehoa verrataan “vaikuttamattoman” plasebolääkkeen tehoon. Tutkimusaineiston analyysi perustuu yleensä johonkin tilastotieteelliseen menetelmään.

Trisha Greenhalgh kritisoi tätä siksi, että  arkisessa lääkärin työssä tilastollisesti merkitseväksi osoittautunut teho voi olla potilaalle käytännössä vähämerkityksistä.  (Näytön luonteesta ja Trisha Greenhlaghin näkemyksistä voit lukea  tarkemmin  lokakuun 2018 alkupuolella ilmestyvästä kirjasta, jota saa kirjakaupoista ja verkkokauppa Adlibriksestä.)

Näytön hierarkia

Näyttölääketieteessä (EBM=Evidence Based Medicine), jossa  satunnaistetut kliiniset kokeet (RCT=Randomized Clinical Trials) on asetettu vaikuttavuushierarkian huipulle, kaikkia muita näytön muotoja pidetään vähemmän laadukkaina ja vähemmän luotettavina. Parantamisen, hoivan ja hoitamisen alalla vaikuttavuustutkimusta tehdään kuitenkin  monien eri tieteenalojen tutkimusotteilla ja -metodeilla (Kuva 1)

Yleensä näytön hierarkia  on havainnollistettu EBM-pyramidilla (kuva 2),  jonka yläkärjessä on ”huippuevidenssi” eli paras näyttö. Se saadaan vain ns. “laadukkaimmasta” tutkimuksesta. Näin ollen  näyttölääketieteen ajattelutavan mukaan voidaan sanoa, että ”asia tiedetään”, jos näyttö hyödyistä saadaan menetelmillä, jotka sijoittuvat kolmion yläkärkeen. Näin yleisesti ajatellaan siitä huolimatta, että tutkimusta tai edes sen osaa  ei olisi tehty todellisissa elävän elämän olosuhteissa.

Kuva 2.

Peter Götzschen siirtäminen sivuun Cochrane-yhteisön hallinnosta ei kuitenkaan liity näytön luonteeseen. Hän kannattaa vahvasti  näyttölääketiedettä ja RCT-tutkimusta sen perustana, toisin kuin  esimerkiksi Trisha Greenhalgh ja monet muut tutkijat. Peter Götzsche väittää tutkimuksiinsa ja selvityksiinsä vedoten, että tietyissä  EBM-tutkimuksissa on sovellettu RCT-menetelmää puolueellisesti ja aineistoa manipuloiden. Tämä koskee hänen mukaansa eritoten lääketeollisuuden tukemia hankkeita.

Rakenteellista korruptiota?

Professori on jo vuosia kritisoinut jyrkästi lääketeollisuuden rahoittamaa tutkimusta korruptoituneisuudesta. Kyse ei ole hänen kirjoitustensa mukaan yksittäisten tutkijoiden tai lääkäreiden lahjusten ottamisesta  lääketeollisuudelta (vaikka niitäkin tapauksia voi olla), vaan rakenteellisesta korruptiosta.

Yhteiskunnan valtarakenteet ovat muotoutuneet sellaisiksi, että lääketeollisuuden intressit tulevat  kuulluiksi ja nähdyiksi niin tutkijayhteisössä, ammatillisessa koulutuksessa kuin poliittisessa päätöksenteossakin, vaikka teollisuuden vaikuttaminen tavallisen kansalaisen näkökulmasta ei näyttäisikään kovin aktiiviselta.

Poliitikkojen ja muiden vaikuttajien lobbaus, massiivinen tuotemainonta ja ammattihenkilöihin kohdistuva suhdetoiminta sekä koulutuksen, tutkimuksen ja muun lääkkeiden myyntiä edistävän toiminnan taloudellinen tuki auttavat lääketeollisuutta yhteisten intressien rakentamisessa päättäjien, tutkija- ja kouluttajayhteisöjen ja median kanssa.

Suomessa on aivan  viime vuosina tullut tavaksi julkistaa niiden lääkäreiden ja tutkijoiden nimet, joita lääketeollisuus on tukenut  ja jotka antavat luvan tietojen julkistamiseen. Lääketeollisuus tukee myös monia yhdistyksiä ja potilasjärjestöjä ja on aloittanut Euroopassa lääketutkimuskoulutusta potilaille potilasjärjestöjen kautta. Järjestöt ja yhdistykset eivät useinkaan ilmoita julkisesti  saamansa koulutus- ym. tuen määrää tai laatua.

EBM-pyramidin huipulle sijoitetut plasebokontrolloidut RCT-tutkimukset ja niistä laaditut katsaukset ja meta-analyysit  koskevat ennen muuta lääkkeiden tutkimusta. Ja ne sopivatkin siihen oikein hyvin. On paljon helpompi tehdä plasebolääke eli aine, joka näyttää tutkittavalta lääkkeeltä, mutta ei sisällä vaikuttavaa ainetta kuin järjestää plasebokirurginen toimenpide (plasebokirurgisia toimenpiteitä on kylläkin tutkittu, myös Suomessa).

Monissa hoitomuodoissa, esimerkiksi psykoterapiassa, useissa kirurgisissa operaatioissa sekä manipulaatio- ja kosketushoidoissa plasebohoidon tekeminen on hankalampaa, usein mahdotonta, joten näissä vaikuttavuusvertailut tehdään muilla tavoin. Plasebo on todella kiinnostava ilmiö. Siitäkin kirjoitamme  Inhimillisyyden vallankumouksessa.

Lääkkeiden kehitystyöhön kuluu aikaa ja rahaa

Lääketeollisuuden mukana olo tutkimuksessa on monisyinen kysymys.  Uusien lääkkeiden kehittäminen on todella pitkä ja vaativa työ. Kymmenen vuotta siinä on lyhyt aika. Resursseja kuluu paljon.  Voidaan tietysti ajatella, että lääketeollisuudella olisi ihan ikiomat palkatut tutkijansa, joten hankkeisiin ei  tarvitsisi sotkea yliopistojen ja yliopistosairaaloiden henkilökuntaa. Lääketeollisuudella onkin runsaasti omaa tutkimushenkilökuntaa.

Teoriassa yksityisen ja yhteiskunnallisen lääketutkimuksen selkeä erottaminen toisistaan olisi ehkä kaikille parempi. Käytännössä se on hankalaa, koska kliinisissä testauksissa jossain vaiheessa tutkimusprosessia kuitenkin tarvitaan oikeita ihmisiä ja oikeita hoitolaitoksia. Parempien lääkkeiden kehittäminen on sitä paitsi yleinen intressi. Siitä on hyötyä niin lääketeollisuudelle, hoitohenkilökunnalle ja varsinkin potilaille.

Tutkimuksen julkisuus on tärkeää. Jos lääkkeistä tehdään tieteellistä tutkimusta, sen on yleisten tieteen periaatteiden mukaan oltava julkista ja avointa. Yksityisen bisnestutkimuksen ei tarvitse tällaisesta periaatteesta välittää. Peter Götzsche on kritisoinut lääketeollisuuden rahoittamaa julkista akateemista tutkimusta avoimuuden puutteesta.

Onko lääketeollisuudella liikaa valtaa?

Tästä on monta mielipidettä. Kysymyksiä herää, kun tiedetään, että lääketeollisuuden osuus kaikesta lääketieteellisen tutkimuksen rahoituksesta kasvaa koko ajan. Eräiden arvioiden mukaan Yhdysvalloissa se on jo reilusti yli puolet koko rahoituspotista. Suomen lukuja en tunne.

Sosiaali- ja terveydenhuoltojärjestelmän tehokkuuden, monipuolisuuden ja etiikan kannalta ei ole suotavaa tilanne, jossa yhden, lääkeisiin nojaavan hoitosuuntauksen tutkimus hallitsee. Terveyttä ja hyvinvointia edistetään parhaiten lääkkeettömillä keinoilla. Kiistattomista hyödyistään huolimatta sairauksien hoitoonkaan ei läheskään aina tarvita lääkkeitä.

Yleistyvä suuntaus sosiaali- ja terveydenhuollossa, erityisesti perusterveydenhuollossa  onkin hakea erilaisia ja monentyyppisiä  hoidon ja hoivan vaihtoehtoja, joista lääkkeet ovat vain yksi mahdollisuus monien joukossa. Tämä on myös moniammatillisen, potilaskeskeisen  yhteistyön yksi periaate.

Hierarkia nurin niskoin

Näytön hierarkian voisikin kääntää toisinpäin, ja tarkastella, millaisista tutkimuksista on eniten kansanterveydellistä hyötyä ja merkitystä ja millainen tutkimus auttaa parhaiten  ihmisiä selviytymään sairauksien ja vaivojensa kanssa jokapäiväisessä elämässä, perheessä, työssä ja vapaa-aikana.  Tässä ehdotelma tarkastelukulmaksi (Kuva 3). Kuvan ei ole tarkoitus vähätellä RCT-tutkimusta, vaan avata sen rinnalle näkymä todellisessa elämässä tapahtuvalle vaikutustutkimukselle (real life effectiveness research) ja järjestelmätasoiselle tutkimukselle (system research).

Lopuksi vielä mainostan lyhyellä sitaatilla uuden kirjamme Inhimillisyyden vallankumous – Iloa ja Toivoa terveydenhoitoon  lukua “Näyttölääketiede ja kokemusvaikutukset”, jossa otamme kantaa vaikutustutkimukseen ja asiakaskokemuksiin:

“Systemaattinen ja jatkuvasti karttuva tieto hoidon vaikuttavuudesta potilaan arjessa tulee mullistamaan hoitamisen vaikuttavuuden tutkimusta sekä hoitokäytäntöjä. Kun sähköisiin järjestelmiin vaikuttavuustietoja raportoivat sekä hoitohenkilöstö että potilaat itse, potilaiden ääni tulee selkeämmin kuulluksi ja kokemukset huomioon otetuiksi tutkimuksissa ja sitä kautta myös käytännön hoitamisessa. Tämä, sananmukaisesti hoitamisen vaikutustutkimuksen vallankumous, tulee heijastumaan inhimillisyyden vallankumouksena terveydenhoidossa. Valta siirtyy potilaille, kun heidän todellisessa elämässään eli arjessaan vaikuttavista hoitomuodoista tulee vallitseva hoitokäytäntö eli Käypä hoito” . 

Kirjalla on oma facebook-sivu, jossa voit seurata teoksen julkistamisprosessia,  keskustella, kommentoida kirjaa ja arvostella sen sisältöä ja laatua. Tietysti tässä blogissakin voi keskustella ja kommentoida, mutta  fb-sivulla ovat tarvittaessa  mukana kaikki seitsemän kirjoittajaa. Heidän nimensä löydät täältä.